新Mmの憂鬱、希少疾患の補充療法からパスウェイ創薬実現に踏み込んだBiomarin Japan
皆さん、お元気ですか？
そろそろ夏休みに入った読者も多いのではないでしょうか？新Mmの憂鬱も来週一週間はお盆休みをいただきます。次回は8月24日水曜日にメールをお届けいたします。
さて、お盆明け早々の2022年8月18日、我が国では7新薬が薬価収載される予定です。内、2種がバイオ医薬、1種が分子標的薬、そして1種がエピゲノム新薬でした。今回はBioMarin Pharmaceutical Japanが実用化した「ボックスゾゴ」（ボソリチド：遺伝子組み換え）に注目します。軟骨無形成症の特効薬として期待されていますが、この新薬によって希少疾患の新薬開発で単純な補充療法から、疾患を発症するパスウェイの調節による新薬開発“パスウェイ創薬”に同社が大きく踏み出したことも大きいと考えています。パスウェイ創薬は今後のバイオ医薬開発の重要な方向になります。