新Mmの憂鬱、遺伝子治療に第三の試練、レンチウイルス神話の崩壊
皆さん、お元気ですか？
日本のオリンピック委員会の委員長交代騒動は、我が国が世界からガラパゴス化しつつあることを改めて確認する事件となりました。そのドミノ倒しで、東京オリンピック・パラリンピック担当大臣に再任された丸川珠代参議院議員は、実は自民党の中では先端科学に理解ある数少ないライフサイエンスやゲノム医療のエンジンでもありました。Covit-19のワクチンの手配などに駆けずり回っていたのです。開催挙行あるいは中止、どちらに転んでも批判殺到のポジションであります。早速本日発行の週刊誌に夫婦仲を論われておりますが「毎日ご飯作っているのに、そんなこと言われる筋合いはない」と反論をいただきました。3月2日には製薬協のシンポジウムで講演するようです。こんなことを言うと叱られますが、幸いオリパラ担当大臣は比較的暇。是非とも本業の先端医療への力添えもお忘れなく願いたいと思います。
脊髄性筋萎縮症の遺伝子治療薬「ゾルゲンスマ」が我が国でも2020年5月21日に発売されました。スイスNovartis社の発表によれば、ゾルゲンスマの世界売り上げは9億ドル。間違いなく今年は1000億円の売り上げを上げる遺伝子治療初のブロックバスターに成長いたします。これで遺伝子治療市場も大きく飛躍すると期待していたのですが、好事魔多し。安全性が高いと考えられていたレンチウイルスベクターで、白血病1例とその前駆症状といわれる骨髄異形成1例が発生しました。米食品医薬品局(FDA)は、2021年2月22日、米bluebird bio社に鎌状赤血球床の遺伝子治療薬「LentiGlobin」のP3治験を中断する命令を下しました。また、欧州医薬品庁（EMA）は同ベクターを使用して条件付き承認を得ていた地中海貧血（βサラセミア）の遺伝子治療薬「ZYNTEGLO」の承認を更新することを停止すると発表しました。
まだ、因果関係は明確に証明された訳ではありませんが、安全だと思われていたレンチウイルスベクターにも安全性の懸念が浮かび上がってきたのです。もちろん、どんな医薬品にも副作用はあります。問題はその原因を追究し、それを管理できるかです。遺伝子治療が広く適用されるモダリティとして普及するための産みの苦しみが始まったのです。