新Mmの憂鬱、米FDAのガイドライン明示が奏功、20種以上のたった一人の患者適応製剤開発が進む
皆さん、お元気ですか？
●宮田満のLINK-J 一押イベント 2024年７月４日(水) 12：00～13：00
Miyaman’s Venture Talk vol.9『宮田 満 氏と羽藤 晋 氏でiPS細胞による再生医療の本格実用化を縦横無尽に語る。』
iPS細胞による再生医療の最先端を走るセル―ジョンの羽藤社長と現実化しつつあるiPS細胞再生医療の現状と課題を議論します。皆さんからの質問にも時間内に全てお答えしたいと考えております。どうぞ下記よりご登録（無料）下さい。
https://www.link-j.org/event/post-8207.html
前回のメールでは日本に1000人しかいない希少疾患に対するsiRNA製剤が適応拡大によってブロック・バスターの道をたどりつつある状況を説明しました。しかし状況は更に進んでいます。たった一人しか患者（N of 1）がいないウルトラ希少疾患の開発に既に5製品も米国では成功しているのです。その経験を結実させて、2021年1月に米国食品医薬品局（FDA）がN-of-1のアンチセンス核酸医薬の開発のガイダンスを発表したのです。規制の透明化が患者をさらに救うことになります。我が国の政府は「誰一人DXで取り残さない」といううたい文句を掲げていますが、今治療法が無く苦しんでいる患者を取り残さないとはまだ、腹を括っていないのです。我が国でも早急に検討いただきたいと願います。