新Mmの憂鬱、mRNA塩基編集治療で小児の遺伝性疾患の治療に成功、世界初、希少疾患治療新時代
お元気ですか？
次回のコラムはお盆明けの、8月20日にお届けします。
●宮田満一押しLINK-Jセミナー 2025年8月29日 RNA標的低分子化合物開発
第１5回次世代モダリティセミナー
大阪大学 産業科学研究所 核酸標的低分子創薬研究分野 特任教授 中谷 和彦 氏、株式会社Veritas In Silico 代表取締役社長 中村 慎吾 氏、中外製薬株式会社 メディカルアフェアーズ本部 スペシャリティメディカルサイエンス部 川田 洋充 氏、国立研究開発法人 日本医療研究開発機構（AMED）創薬事業部長日下部 哲也 氏が登場、RNA標的創薬の可能性を議論します。
https://www.link-j.org/event/article-47323.html
世界で初めてmRNAによるin vivo塩基編集治療が米国で成功しました。1塩基変異による小児の希少疾患の治療法の開発が新しい段階に進んだと考えています。mRNAというプラットフォームは製造法が簡単であることから、たった1例の希少疾患の治療も可能にしました。ではわが国ではどうか？律速は厚労省・医薬品医療機器総合機構の治験の認可や各医療機関の臨床研究認可システム次第です。こんなバカげたことで超希少疾患の小児を救う事業が企業化できないのは問題です。企業化が無理ならば、NPOを受け皿にしてN of 1の治療を実現する許認可の枠組みをわが国でも検討する時期が来たのです。