皆さん、お元気ですか？

●宮田 満のバイオ・アメイジング～2024年5月30日（木）15：00～16：00
「多角的アプローチによる精神疾患のゲノミクス研究―確固たる遺伝子の発見、モデル動物の解析、 ゲノムの「バタフライ・エフェクト」の発見―」理化学研究所 脳神経科学研究センター 分子精神病理研究チーム髙田篤チーム・リーダーを招き、精神疾患、中でも自閉症の多角的なオミックス研究の最前線を議論いたします。
ゲノムのバタフライ・エフェクトとは何なのか？
無料リモート・セミナーにご登録願います。前回のセミナーは満員で締め切りました！！
https://www.jba.or.jp/event/post_146/

●宮田満のLINK-J 一押イベント　2024年5月14日(火)　14：00～18：00
「LINK-J Conference～R＆D × Investment ～」、会場でお会いいたしましょう。
国内大手6社の研究開発責任者がプレゼン、尚且つ、リアルの交流会もあります。バイオ・ベンチャーには見過ごすことができない集まりです。
https://www.link-j.org/event/post-7990.html

まず前回の主な抗体薬物複合体（ADC）の提携・買収のロー・データで、エーザイが同社のADC、MORAb-202を米BMSに導出・共同販売で提携した件を失念しておりました。エーザイは第一三共と並び、我が国でADCを自社開発している企業であり、今後もその動静を注目しなくてはなりません。2019年3月、第一三共が同社の第二世代ADCの基幹商品である「エンハーツ」を英AstraZenca社と共同開発提携を結んだことが、ADCラッシュを発火させる原因となりました。そして今までに、公表値だけで最大合計1150億ドル、未公表も含めると1300億ドル、1ドル154円で換算すると実に20兆円もの資金が投入される可能性のある巨額投資が成されたのです。そして巨大な第二世代のADCラッシュは、創薬の道筋そのものを大きく変えつつあるのです。製薬産業に与えるインパクトを分析します。

皆さん、お元気ですか？

まだ、お申込み可能です。「宮田満のバイオアメージング」、3月10日午後3時～午後4時（無料リモートLIVE）開催。今回は東北大学の南澤究 特任教授をお招きして、微生物-植物系の最適化によるクールアース・プロジェクトを議論します。以下よりお申込み下さい。
https://www.jba.or.jp/event/post_76/

昨年から今年にかけて、遺伝子治療の実用化が急速に進んでいます。このブログでは、遺伝子治療実用化第三の波と表現しています。しかし、勿論、まだまだ第三の波でも遺伝子治療は未完成です。来週の第4期バイオインベストメントギルド（BIG、目利き人材プログラム）でも、そのアキレス腱と克服策を議論する予定です。今回は、アステラス製薬の動きからその胎動を皆さんにお示します。
第5期BIG（先着55社限定）の募集を開始しましたので、ご興味のある方は下記のリンクからお申込みを願います。
https://miyata-inst.jp/big/

皆さん、お元気ですか？
まずはお知らせです。バイオ目利き人材プログラムBIGの第四期の募集要項を発表いたします。今期の第三期はご好評につき定員に達しております。第四期は2022年7月8日から開始いたします。是非とも来年度の予算で受講費用の確保をご検討願います。料金は企業の規模や機能によって異なります。下記をご参照の上、お申込み願います。限定55社、先着順で選定いたします。
大企業：https://miyata-inst.jp/big4/
VC・金融：https://miyata-inst.jp/big4-vc/
ベンチャー企業（未上場、創業10年未満）：https://miyata-inst.jp/big4-vb/

遺伝子治療の実用化はまさに山あり谷あり。副作用による発がんなどの結果、レトロウイルス・ベクターからレンチウイルス・ベクター、そしてアデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターへと、遺伝子導入技術の安全性が洗練されてきました。2019年5月米国で、そして2020年5月日本で、スイスNovartis社が「ゾルゲンスマ」（オナセムノゲン アベパルボベック、Onasemnogene abeparvovec）を発売、1回の治療で212.5万ドルから1億6708万円という高薬価も加わり、遺伝子治療製剤初のブロック・バスター製品となりました。ここで遺伝子治療の時代がやってきたと早計にも判断したことを反省しております。今やAAVでも克服しなければならない課題が浮き彫りになってきました。本格的実用化までにはもう一山、安全性の確保という問題を解決しなくてはなりません。

皆さん、お元気ですか？
アトレチコ・マドリードがバスクの雄、アスレチック・ビルバオに１：２に敗れたため、1試合少ないバルセロナに2点差まで迫られ、事実上の首位陥落です。前号のメールで嘆いたことが現実になってきてしまいました。シメオネ監督がバラバラになったチームをもう一度一つにまとめないと、今シーズン３位に終わる可能性すら出てきました。

2021年4月27日、アステラス製薬は、連鎖性ミオチュブラーミオパチー*（XLMTM）の遺伝子治療薬（AAV8ベクター）AT132の臨床開発の遅れを理由に、588億円の減損処理を発表しました。2020年10月の予想には含まれない特別損失が発生、2021年3月期の決算にダメージを与えました。同時に昨年12月に開発を中止した免疫チェックポイント阻害薬ASP8374（抗TIGIT抗体）に関しても、302億円の特別損失を計上、相次いだ開発中止によってのれん代（企業の買収価格と時価純資産の差）の負担が大きくのしかかった格好です。アステラスはAT132の開発企業、米Audentes Therapeutics社を2019年12月に3300憶円で、ASP8374を開発した米Potenza Therapeutics社を2018年12月に188億円で、それぞれ買収していました。オープン・イノベーションの掛け声によって国内外の企業が、バイオベンチャーの買収に走っていますが、パイプラインの確保だけを狙った買収が、製薬企業に研究開発費以上の大きなリスクを孕ませることが露わになったのです。そして、このリスクはビッグデータに基づくAI創薬の時代になると、更に膨らむであろうと懸念しています。皆さん、オープン・イノベーションを見直す時が来たのです。

*ミオチュブラーミオパチー：生直後あるいは乳児期より、顔面を含む全身筋緊張低下を主症状とする遺伝性筋疾患。
【参照】
ミオチュブラーミオパチー 概要 – 小児慢性特定疾病情報センター (shouman.jp)