お元気ですか? 東京は久しぶりの雨です。

●宮田 満のバイオ・アメイジング~ 3月6日15時から16時、無料オンライン
「機械学習と電気生理学を組み合わせて解き明かした、脳が記憶を保つしくみ。 脳の情報処理メカニズムの不思議に迫る!」、海馬の電気的揺らぎから記憶をデコードできるか?最先端研究に迫ります。しかも、時間内に皆さんのご質問に回答します。奮って以下からご登録願います。
https://www.jba.or.jp/event/post_326/

●LINK-J 一推しセミナー 2026年3月12日11時~オンライン(無料)
「MEDISOセミナーシリーズ~医療系ベンチャーの壁を超える~ vol.22.海外編:医療系ベンチャー 海外展開の扉を開く」
わが国の市場だけでは、日本のイノベーションは誠にもったいない。海外に売り込むための基礎知識をこのセミナーを切掛けに学びましょう。
https://www.link-j.org/event/article-51098.html

米BioMarin Pharmaceuticals社が2026年2月23日、2025年度の業績報告で、同社の血友病A遺伝子治療製剤「ROCTAVIAN」(valoctocogene roxaparvovec)を市場から引き揚げ、販売を中止すると発表しました。AAVベクターを活用した遺伝子治療製剤はA型、B型を問わず血友病市場から姿を消しつつあります。現在、血友病B型の遺伝子治療製剤だけが商品化を継続しています。豪CSL Behring社の「HEMGENIX」(etranacogene dezaparvovec)と、武田薬品が中国で商品化したBBM-H901 (Dalnacogene Ponparvovec)に限定されてきました。かつて、私も夢見た遺伝子治療製剤の本格的な実用化市場となるべき血友病で何故、遺伝子治療は挫折したのか?その原因を解析します。

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先週月曜日のAMED CiCLE事業の記事に対して大反響ありがとうございました。

◎宮田満のバイオ・アメージング(JBA) 12月6日15時から16時@ZOOM
宮田 満のバイオ・アメイジング~緊急対談:バイオのあの話題はこれからどうなる?!「トラウマ記憶の生ずるしくみを光と機械学習で解明する」
最先端の光遺伝学でPTSDなどの治療法開発につながる基礎研究を展開。ご注目下さい。
https://www.jba.or.jp/event/post_117/

●宮田満のLINK-J 一押イベント 11月16日
大阪大学×LINK-J「先輩女性研究者が後輩女性研究者をエンカレッジする!」
核酸化学の大塚英子先生も登場。日本のバイオには妹の力が不可欠です。
https://www.link-j.org/event/post-6884.html

今や中外製薬の売り上げトップ製品に躍り出て、更に2023年度の推定売上2257億円を多分上振れするであろう2抗原特異抗体で血友病Aの治療薬「ヘムライブラ」にも、アキレス腱がありました。ヘムライブラを皮下注射しても、正常人の血液凝固第Ⅷ因子(FⅧ)と同じ血中濃度、100IY/Dlに達しないのです。これは重症血友病A患者を軽症血友病Aの患者程度に治療する状況でした。ヘムリブラを投与した2割の患者で、出血による治療が行われていました。しかし、十八番の抗体工学を駆使して、とうとう中外製薬はこの課題を解決する2抗原特異抗体NXT007を開発、その詳細を2023年11月7日に発表しました。治験でもこの活性が証明されれば、組み換えFⅧを代替することは必然となり、実用化が進む遺伝子治療と共に血友病Aの世界市場を席捲することになるでしょう。

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