皆さん、お元気ですか？
まずは、2022年12月14日号の訂正です。東北メディカルバンクは2種ではなく、3種の遺伝情報をコホートスタディの参加者に回付していました。私が記述しそびれたのは、遺伝性腫瘍のリスク遺伝情報でした。謹んで追加させていただきます。

本日は1時間前に終わった中外製薬R&D説明会から速報いたします。抗体医薬というとその高い抗原特異性が注目されていますが、実は私達とウサギなど動物の体内ではマルチ抗原に対して親和性を持つマルチ抗原特異性を持つ抗体も生産されているのです。医薬品開発のプロセスでは捨ててきた抗体群です。中外製薬はそれを逆手に取り、同社の2抗原特異抗体の開発技術と組み合わせ、25種類もグルテンのアレルゲン・ペプチドに特異性を示す抗体を創り上げました。欧米人の1％が悩む、セリアック病の治療薬となる可能性があります。また、中外はブロック・バスター候補を生み出したのです。

皆さん、お元気ですか？
まず、「宮田満のバイオ・アメージング」LIVE配信（無料）のお知らせです。今回は抗体のクラススイッチを決定する因子AFF3を発見した徳島大学大学院 医歯薬学研究部・生体防御医学分野の安友康二教授をお招きして、感染症や自己免疫疾患など免疫難病に対する治療法開発の可能性を議論します。以下より、お申込み願います。前回の老化細胞のセミナーは大変申し訳なかったのですが、事前に満員札止めになりました。悔いなく、お申込みをお急ぎ願います。
https://www.jba.or.jp/jba/seminar/se_02/post_315.php

2022年11月22日、米国食品医薬品局（FDA）が米CSL Behring社の成人の血友病Ｂ遺伝子治療「HEMGENIX」(etranacogene dezaparvovec-drlb)の販売認可を承認しました。世界初の商品化です。待ちに待った遺伝子治療の商品化といえるでしょう。米国で2019年（日本で2020年）に発売され、今や遺伝子治療初のブロック・バスターに成長した「Zolgensma/ゾルゲンスマ」(onasemnogene abeparvovec/オナセムノゲン アベバルボベク)の認可獲得以来、アデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターを使った遺伝子治療の肝臓に対する副作用などで低迷していた遺伝子治療に、とうとう第三の実用化の波が始まったのです。

皆さん、お元気ですか？
先週、横浜で開催したBioJapan2022にご来場いただき大変ありがとうございました。予告通り、初日の口火を切った日本製薬工業協会の岡田会長の講演を基に、海外で開発・上市された新薬（2020年）の72%が我が国で未承認である“ドラッグ・ロス“に直面する我が国の国民や製薬産業の危機感を共有させていただきます。できれば失地回復の一手もお示ししたいと考えています。まずは、我が国の製薬産業や新薬認可の惨憺たる状況をお伝えします。
https://jcd-expo.jp/ja/

皆さん、お元気ですか？
まずはお知らせです。われら男性のＹ染色体は徳俵まで追い詰められています。消失は逃れられない運命なのか？LGBTに対する私達の偏見も正す最新研究をJBA提供で6月29日、15時から1時間LIVE配信します。一期一会の無料放送なので下記からお申込み願います。まだちょっと余裕があります。お急ぎ下さい。
https://www.jba.or.jp/jba/seminar/se_02/_xy.php

また、7月8日から始まるバイオ目利き人材養成プログラムBIG第4期に多数ご応募いただき大変ありがとうございました。第4期も60人以上のご参加をいただけます。心から感謝です。第五期も来年行いますので、今年申し込みそびれた方は是非、予算化願います。
https://miyata-inst.jp/big/

快進撃を続けていた2抗原特異抗体が少しふらついた感じです。私が期待していた「バビースモ」（ファリシマブ）が2つのフェーズ３治験で、「アイリーア」（バイエル薬品）と比較して視覚回復能力が同等、つまり非劣性として判定されたためです。本当に凝った2抗原抗体医薬なのに、非劣性とは満足がいかないのではないでしょうか？しかし、詳細に話を伺ってみると、そもそもエンドポイントを視覚回復（EDTSチャート試験）に絞らなくてはならない苦しい事情が見えてきました。そこに抗VEGF療法の壁がそそり立っていたのです。

新Mmの憂鬱が送るイノベータ列伝の2巻は帝人を救ったブロック・バスター「フェブリック」の誕生物語です。「フェブリック」は最近、エネルギー欠乏による疾患、例えばアルツハイマー病や心筋梗塞の治療や予防に注目され始めました。2019年9月に物質特許が切れましたが、今後、10年で更に飛躍する可能性すらあるのです。その誕生の秘密に迫ります。

皆さん、お元気ですか？
前回のメールで予言したウクライナのサバレンカ選手がなんと準決勝で、チェコのスピルコバ選手に撃破されてしまいました。またしても、ウインブルドンの優勝者当てクイズに失敗してしまったのです。イレギュラーが多い芝コートの上ではどんなことでも起こる、というみじめな言い訳は申しません。とにかくサバレンカ選手は荒っぽいテニスでミスを多発しました。残る予言はジョコビッチ選手の優勝です。これもどうなりますか？自信喪失気味です。

これから新型コロナワクチンの初回接種を受けます。面白いことがあれば、次回のメールで報告させていただきます。さて、また米国食品医薬品局（FDA）と米Biogen社が迷走を始めました。アルツハイマー病治療薬の抗アミロイドβ（Aβ）抗体「Adhelm」（aducanumab）の添付文書を2021年7月8日に改定したのです。この他にもFDAの諮問委員会の委員が3人も抗議の辞任をするなど、科学をないがしろにしたお粗末な政治的条件付き認可の弊害が次々と現れています。実はこの記事を書くきっかけとなったのはBS放送で、自民党で最も医学的知識と判断に優れていると尊敬していた武見恵三参議院議員が「（患者の要望に応える）こういった新薬の認可があってもよい」という発言を聞いたためです。患者さんやそのご家族の切実な要望を認識した上で、再現性を担保できない政治的な認可は治療効果において患者さんの期待を裏切り、医療費の無駄を招き、さらには真の治療薬開発にブレーキを掛け、最終的には患者さんや国民に不利益を与えることを憂えたためです。また、企業にとっても短期的な売り上げ増につながるかも知れません、Biogen社もエーザイも一息つけたことは事実ですが、最終的にはクラス・アクションのリスクも孕み、現場で薬効が実感できなければ、長期的には投資を回収することも難しくなるでしょう。我が国の厚労省やFDAなどの許認可当局は、一般大衆の不人気を気にすることなく、一重に患者さんのことを考え、科学的判断に徹するべきであると考えます。

皆さん、お元気ですか？
錦織選手が全仏オープンの三回戦に進みました。しかし、一回戦から連続してフルセットの果ての勝利です。観ている方も眠気と戦う必要がありました。いい加減にすっきりストレートで勝たないと、身体と体力面のリスクが増加します。試合後の記者会見で「テニスは面倒くさい競技だ」と本音を漏らした錦織選手ですが、手術後の回復には試合を重ね、試合勘と体力を戻すことが肝心です。このグランドスラムの試練を耐えて、全盛期に少しでも近づいていただきたいと願っています。しかし、第五セット目の勝率は他の選手を圧倒しており、錦織選手の粘り強さには本当に心から敬服しています。これにハード・ウエアが追い付いたら最強の選手になるかもしれません。もっともそれに許された時間がわずかしかないのが残念です。

昨日は新型コロナのワクチン接種の予約を取るためにてんてこ舞いで、本日メール送信となりました。何とか8月にはいよいよ出張にも安心して行けるようになれると喜んでおります。リモート会議は全世界の人々とインタビュー可能で誠に便利ですが、ジャーナリストは現場を踏むことを忘れては御終いです。

2021年5月28日に菅内閣官邸の健康・医療戦略推進本部の第５回再生・細胞医療・遺伝子治療開発協議会が開催されました。そこで協議会の議論の中間まとめ（というほぼ最終案）が提示されました。中間まとめはいつも通り、利益代表の意見を取りまとめたもので、今後じっくり読んで解説する価値があるかどうか判断しますが、その会議に提出された科学技術振興機構研究開発センター（JST-CRDS）の資料が秀逸で、今回はこれを紹介したいと思っています。現在の再生医療と遺伝子治療の全貌をほぼ把握できる資料となっています。本来ならば、この現状を咀嚼して10年から20年後の世界の研究開発を見通し、そこからバック・キャスティングして戦略を立てなくてはなりません。JST-CRDSの資料は明確に、in vivo（体内）とex-vivo(体外)の遺伝子治療でブロック・バスター（売り上げ1000億円超）の医薬品が誕生したことを示していました。遺伝子治療を素直に、核酸医薬に続くポスト抗体医薬のモダリティとして認めねばならぬのです。我が国の製薬企業は準備ができているでしょうか？我が国に遺伝子治療のベンチャーは育っているでしょうか？

箱根駅伝は最終区で劇的な駒澤大学の逆転勝利を生みました。しかし、創価大学もよく頑張りました。駅伝という日本的な集団スポーツに反発はしているのですが、何故かTVを見てしまいます。日本人だなと毎年正月に思い知らされるイベントです。皆さんはいかがでしたか？

2020年1月7日（米国時間1月6日）、米国議会の両院合同総会の生中継を見ながらこれを執筆しています。米国新大統領が最終的に決定されるプロセスです。トランプ支持のデモ隊が議会に乱入し一時討議が中断されましたが、現在は議論が再開されたところです。各州の投票に対して異議申し立てが起こり、上院下院で投票が行われるため、最終的に確定するためにはまだ長丁場となりそうです。米国の政治の分断と混迷を痛烈に感じることができる画像です。分断された米国と統制を強める中国の狭間に挟まれた我が国のかじ取りの難しさは、今回お示ししている10大潮流の根底に存在することを是非、認識していただきたいと思います。バイオ/ヘルスケアのイノベーションによって長寿国というこれから世界のどの国も直面する課題を解決することによって、力強い成長を取り戻すことが、我が国の進路と国民の安寧を決めると考えています。もうすぐ我が国でも二回目の新型コロナウイルス流行に対する非常事態宣言が発出されます。輸入ワクチンにだけ活路を見出していては情けない。是非とも、診断・治療・予防、そして社会科学的インフラと国民の行動変容による感染対策など、すべてで世界をリードするイノベーションを実現させていきましょう。政府はまだ余している補正予算の予備費を惜しみなく注ぎ込んできただきたい。同時に、国民の所得補償にもう一度、各人に現金を給付する必要もあります。現在、円高でまだまだ国債を発行する余力を我が国は持っています。

さて前書きが長くなりましたが、1月3日に引き続き、新Mmの憂鬱、2021年、バイオ/ヘルスケアの10大最新潮流の続きをお届けします。私が注目している10のイノベーションに対するご意見を是非、記事全文（有料会員登録が必要）の最後にあるご意見欄に投稿願います。昨年から苦労して成熟させてきた、意見交換システムがうまく作動するか試してみましょう。また、当然、私が注目している以外にもきっと重要なトレンドがあるはずで、それを皆さんから学びたいと願っております。

皆さん、明けましておめでとうございます。今年もどうぞ、ご愛顧願います。
また、バイオやヘルスケアの未来を創ろうとしているご友人、同僚の方々にも、新Mmの憂鬱を御進め願います。やっとシステムを駆動することができ、皆さんと意見交換を記事毎に円滑に行えるようになりました。各記事の文末のご意見蘭からどんどんご投稿願います。プロフェッショナル・コミュニティ・メディアとして新Mmの憂鬱を是非とも成長させていただきたく願います。

年末に開催されたフィギュアスケートの全日本選手権。男子シングルスの羽生結弦選手の演技は圧巻でした。美しい4回転ジャンプを次々と決めていきます。彼だけが異次元の世界で踊っておりました。コーチも新型コロナで日本に来られず、たった一人で練習を重ねてこの仕上がりです。まったく感嘆しかありません。彼のためにも北京オリンピック冬季大会は無観客でも開かれるべきと、日ごろの主張に背く発言もしてしまいます。

今年も新型コロナウイルスの流行に深く影響される年となるでしょうが、ワクチンで一筋の明るい光も差し込んできました。新型コロナ時代そして、ポスト新型コロナを見据えたバイオとヘルスケアの最新潮流を見通してみましょう。私は10の変化に注目しています。

皆さん、お元気ですか？

とうとう今年最後のコラムとなってしまいました。
今年は所属クラブとのもめごともあり、前半は低迷を味わいましたが、メッシ選手が現在、世界一のサッカー選手であることは揺るぎません。リーガ・エスパニョーラ第１５節、バルセロナはバジャドリ戦に３－０で快勝。６５分にメッシ選手が左足でゴールを決めました。これがバルセロナの公式戦での６４４得点目で、あのレジェンドであるペレ選手の単独クラブでの最多得点記録を１点上回ったのです。名実ともに世界最高の称号がもう一つ加わりました。来年こそチームとフィットして、再び大活躍することを期待しています。バルセロナの新会長の人事がその鍵を握っています。

最後のコラムでは、いよいよ核酸医薬の一種であるsiRNA医薬のブロック・バスターが欧米で誕生、核酸医薬の年、2020年を派手に締めくくろうと考えていましたが、なんと米国食品医薬品局(FDA)は製造販売承認を2020年12月18日に見送り、もやもやした気持ちのまま年越しを迎えることになってしまいました。それもこれも新型コロナウイルスのせいです。まったく、このパンデミックに翻弄された一年となってしまいました。しかし、米国でも間違いなく来年には販売認可される見込みです。今回はそのブロック・バスター「Leqvio」(inclisiran)を解剖いたします。希少疾患から急速に循環器疾患という巨大市場に参入しつつある核酸医薬の姿をご確認願います。しかもLeqvioは先行する抗体医薬を市場から駆逐する可能性があります。我が物顔で新薬市場を闊歩していた抗体医薬にも、強力なライバルが登場しつつあるのです。
新年は1月3日に「2021年、バイオの10大新潮流」と題した記事を特別企画として公開する予定です。その後、1月7日木曜日からコラムの定期配信を再開いたします。
皆様も感染に気を付け、良き年をお迎え願います。