お元気ですか？

●研究グラント公募、締め切り10月29日12時。
皆さん、バイオやAIの倫理的な側面を研究する挑戦をお待ちいたします。応募件数が限られていますので、採択率も高いです。 挑戦的研究助成｜安全安心な科学技術の振興：セコム科学技術振興財団 https://secomzaidan.jp/challenge.html

●10月30日15時から無料オンライン・セミナー宮田 満のバイオ・アメイジング～
緊急対談 バイオのあの話題はこれからどうなる？！／ ムサシメソッド×自律ロボで最適酵素を高速選定！バイオ生産を革新！
AI創薬にもつながる技術革新です。ご注目願います。
https://www.jba.or.jp/event/post_286/

●宮満一推LINK-Jセミナー　11月21日14時から
第16回新モダリティセミナー「mRNAワクチンの開発の現状」
mRNAのCDMOを目指す富士フイルムが登場します。
https://www.link-j.org/event/article-48917.html

高投与量AAVベクターの全身投与による肝障害の副作用がクローズ・アップされ、遺伝子治療の商業化に悲観的な空気も流れておりますが、実は遺伝子治療は着々と商業化が進んでいます。国立医薬品食品研究所遺伝子医薬部が2025年10月20日に商業化した遺伝子治療の一覧を更新しました。この資料に基づき分析します。そこにはわが国と欧米に1～3年の遺伝子治療のドラッグ・ラグがあることが浮き彫りになりました。

皆さん、お元気ですか？

●宮田満のバイオ・アメージング
もうお申込み200人突破です。5月29日14時から　「健康長寿の理想像、百寿者とスーパーセンチナリアンのエピゲノムの秘密をあばく！」
清水　厚志 氏（岩手医科大学 医歯薬総合研究所 生体情報解析部門 教授／いわて東北メディカル・メガバンク機構 副機構長）とLIVE討議。
https://www.jba.or.jp/event/post_90/
●Miyaman’s Recommendation on the event on LINK-J
これも見落とせません。7月4日、LINK-Jシンポジウム「創薬のフロンティア2023」
エーザイの内藤CEOの基調講演に加え、核酸医薬、AI創薬、エクソソーム創薬、放射性標識テラノスティックスなど、革新的な創薬概念のオンパレードです。午後5時から立食カクテルがあるのも結構です。食事と飲み物のメニューで、三井不動産（LINK-J）の本気を推し量ることができます。下記よりお申込みをお急ぎ下さい。
https://www.link-j.org/event/post-6121.html

遺伝子治療というと、一生に1回投与の治療製剤だけが今まで商品化されていましたが、とうとう米国で再投与、尚且つゲルで直接投与可能の遺伝子治療製剤が認可されました。適応症は希少疾患ですが、オフ・ラベル使用により美容整形分野で多用される可能性があります。2025年には日本でも認可される見込みで、厚労省もそろそろ適正使用法を検討する必要があるのです。

皆さん、お元気ですか？
まずはお知らせです。バイオ目利き人材プログラムBIGの第四期の募集要項を発表いたします。今期の第三期はご好評につき定員に達しております。第四期は2022年7月8日から開始いたします。是非とも来年度の予算で受講費用の確保をご検討願います。料金は企業の規模や機能によって異なります。下記をご参照の上、お申込み願います。限定55社、先着順で選定いたします。
大企業：https://miyata-inst.jp/big4/
VC・金融：https://miyata-inst.jp/big4-vc/
ベンチャー企業（未上場、創業10年未満）：https://miyata-inst.jp/big4-vb/

遺伝子治療の実用化はまさに山あり谷あり。副作用による発がんなどの結果、レトロウイルス・ベクターからレンチウイルス・ベクター、そしてアデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターへと、遺伝子導入技術の安全性が洗練されてきました。2019年5月米国で、そして2020年5月日本で、スイスNovartis社が「ゾルゲンスマ」（オナセムノゲン アベパルボベック、Onasemnogene abeparvovec）を発売、1回の治療で212.5万ドルから1億6708万円という高薬価も加わり、遺伝子治療製剤初のブロック・バスター製品となりました。ここで遺伝子治療の時代がやってきたと早計にも判断したことを反省しております。今やAAVでも克服しなければならない課題が浮き彫りになってきました。本格的実用化までにはもう一山、安全性の確保という問題を解決しなくてはなりません。