皆さん、お元気ですか？
このところAAVベクターによる遺伝子治療の治験失敗や中断が続いています。これも飛躍のための一屈であると思っています。辛い経験からより安全な遺伝子治療が生まれると確信しています。しかし、血友病遺伝子治療の挫折の原因が、コドン使用の最適化にあったことを知り唖然としています。良かれとデザインしたDNA配列が抗原性を高めた結果、導入した遺伝子の発現が不安定になってしまったのです。部分最適化が仇となりました。ヒトの治療にはシステム全体を俯瞰した全体最適化が重要である、遺伝子治療や再生医療など革新的なモダリティはなおさら、衆知を集める必要があることを痛感しています。