皆さん、お元気ですか？
昨日から本日までLINK-Jで再生医療のイベントが盛りだくさんに行われていました。昨日の再生医療産業化フォーラム2022ではパネルディスカッションのモデレータを務めました。遺伝子操作やゲノム編集、そして他家細胞など次世代の再生医療技術の急速な勃興を議論しましたが、ゲノム編集細胞など新しいモダリティに対してCDMO（受託開発製造機関）が対応できるのか？が焦点となり、アカデミアなどの発注側とタカラバイオやJ-TECなどの受注側が意見を戦わせ、大いに盛り上がりました。ただ一つ言えることは、新型コロナ・パンデミックで露呈しましたが、日本にはFIC（ファースト・イン・クラス）の細胞を受託製造できるCDMOの基盤（設備と人材）が徹底的に不足しているということです。Ｒ3年の補正予算で経産省は2300億円の新型コロナ・バイオ医薬製造基盤補助金を確保し、尚且つ平時には商業生産に転用を許すデュアル・ユースを認めました。しかし、尚、これだけでは不足です。人材育成も含めて、革新的な再生医療やバイオ医薬を我が国のアカデミアやベンチャーが開発したら、治験や医師主導治験でPOCを迅速に取ることを可能とするCDMOの基盤形成にもっと資金を投入しなくてはなりません。

こう考えながら、タカラバイオの峰野純一取締役のプレゼンを聞いていたら、モダリティ毎の治験成功確率の図を紹介しており、抗体医薬が一番だろうという思いを裏切り、CAR-T細胞が成功確率トップに君臨していたのです。本日はこの驚きを紹介したいと思います。

皆さん、お元気ですか？
錦織選手、西岡選手。ウィンブルドンで2回戦敗退しました。すっかり寝不足で、視聴意欲も低下してしましましたが、後はフェデラー選手の活躍と贔屓であるシフィオンテク選手とムルグッサ選手、それに日本人の女子ダブルス・青山選手・芝原選手の活躍に期待することにいたします。女子ダブルスは金メダルも狙える可能性があると思っています。皆さんもご注目願います。

なるべく新しい情報をお伝えするため、今後は基本的に水曜日と金甌日に皆さんにニュースをお届けします。水曜日と金曜日が祝日の場合と年始年末、旧盆は休刊とさせていただきます。どうぞご了解願います。

さて今週開催された日本核酸医薬学会2021の会場から2番目のトピックスをお届けいたします。既に我が国でも米Alnylam Pharmaceuticals社が「オンパットロ」（パティシラン）をトランスサイレチン型家族性アミロイドポリニューロパチー（FAP）の治療薬として発売しております。しかし、世界初のsiRNA医薬の開発は実はそう簡単ではありませんでした。同社は一度、まったくオンパットロと同じ標的のsiRNA製剤の開発で挫折していました。今回の学会ではAlnylam社に14年も勤続している日本人化学者、Shigeo Matsuda氏が、オンパットロの開発に不可欠だったリピッド・ナノ粒子（LNP）の開発の詳細を発表しました。この発表を聞いている内に、今まで解けなかったオンパットロのDDS開発の謎がするすると解明されたのです。スッキリしました。