お元気ですか？

次回のコラムはお盆明けの、8月20日にお届けします。

●宮田満一押しLINK-Jセミナー 2025年8月29日　RNA標的低分子化合物開発
第１5回次世代モダリティセミナー
大阪大学 産業科学研究所　核酸標的低分子創薬研究分野　特任教授 中谷 和彦 氏、株式会社Veritas In Silico 代表取締役社長 中村 慎吾 氏、中外製薬株式会社 メディカルアフェアーズ本部　スペシャリティメディカルサイエンス部 川田 洋充 氏、国立研究開発法人 日本医療研究開発機構（AMED）創薬事業部長日下部 哲也 氏が登場、RNA標的創薬の可能性を議論します。
https://www.link-j.org/event/article-47323.html

世界で初めてmRNAによるin vivo塩基編集治療が米国で成功しました。1塩基変異による小児の希少疾患の治療法の開発が新しい段階に進んだと考えています。mRNAというプラットフォームは製造法が簡単であることから、たった1例の希少疾患の治療も可能にしました。ではわが国ではどうか？律速は厚労省・医薬品医療機器総合機構の治験の認可や各医療機関の臨床研究認可システム次第です。こんなバカげたことで超希少疾患の小児を救う事業が企業化できないのは問題です。企業化が無理ならば、NPOを受け皿にしてN of 1の治療を実現する許認可の枠組みをわが国でも検討する時期が来たのです。

皆さん、お元気ですか？

●必見。お申込みお急ぎ下さい。　まだ若干残席あり！！
宮田満のバイオ・アメージング　10月30日　15：00-16:00（無料オンライン）
玉ねぎを活用した食品加工の問題に真摯に向き合った結果です。イグノーベル賞を受賞したハウス食品の研究者の深い研究が、切っても涙を流さないで済む玉ねぎ品種の開発に繋がりました。10月30日午後3時からリモート講演（無料）。お申込み下記。
https://www.jba.or.jp/event/post_201/

●宮田満のLINK-J 一押イベント　11月13日　17:00-19:00（会場受付：16:45　ネットワーキング：19:00‐20:00）
創薬における要素技術の「ケミストリー」 ～AI、オートメーション、 分子変換の融合～
AI創薬の進展により、ケミストリーの技術突破のニーズが高まってきました。AI創薬の最先端と“AIが示す最適化合物合成できない問題“の突破を目指したセミナーです。我が国の強みであるメディナル・ケミストリー再興の道を皆さんと議論します。是非、下記より参加申し込み願います。無料、リアル＆リモート開催。
https://evententry.link-j.org/public/seminar/view/9406

●宮田満のLINK-J 一押イベント　11月1日　12時から13時、リモート
今日打合せしました。とても面白いセミナーになると太鼓判を押します。 Miyaman’s Venture Talk。今回は今年上場に成功したChordia Therapeuticの三宅 洋社長をお招きして、武田薬品からスピンアウトして、上場するまでの歩みと、RNAを標的とした低分子創薬の可能性について、縦横無尽に議論いたします。今回も、参加した皆さんの質問を時間内に全部回答いたします。無料セミナー、奮って下記から参加登録願います。
https://www.link-j.org/event/post-8865.html

In vivoのゲノム編集治療のPOC（治療概念実証）がとうとう確立されました。2024年10月24日に米Intellia Therapeutics社が、遺伝子性血管性浮腫に対するin vivoゲノム編集治療薬NTLA-2002のフェーズ２治験成績を発表したのです。フェーズ３の患者登録にも着手しており、順調に行けば2025年にも米国で製造承認申請を行う予定です。生涯で一度だけ治療を受ければ効果が期待できるin vivoゲノム編集治療薬の登場によって、市場は大きく変化する可能性があります。