皆さん、お元気ですか？
日本のオリンピック委員会の委員長交代騒動は、我が国が世界からガラパゴス化しつつあることを改めて確認する事件となりました。そのドミノ倒しで、東京オリンピック・パラリンピック担当大臣に再任された丸川珠代参議院議員は、実は自民党の中では先端科学に理解ある数少ないライフサイエンスやゲノム医療のエンジンでもありました。Covit-19のワクチンの手配などに駆けずり回っていたのです。開催挙行あるいは中止、どちらに転んでも批判殺到のポジションであります。早速本日発行の週刊誌に夫婦仲を論われておりますが「毎日ご飯作っているのに、そんなこと言われる筋合いはない」と反論をいただきました。3月2日には製薬協のシンポジウムで講演するようです。こんなことを言うと叱られますが、幸いオリパラ担当大臣は比較的暇。是非とも本業の先端医療への力添えもお忘れなく願いたいと思います。

脊髄性筋萎縮症の遺伝子治療薬「ゾルゲンスマ」が我が国でも2020年5月21日に発売されました。スイスNovartis社の発表によれば、ゾルゲンスマの世界売り上げは9億ドル。間違いなく今年は1000億円の売り上げを上げる遺伝子治療初のブロックバスターに成長いたします。これで遺伝子治療市場も大きく飛躍すると期待していたのですが、好事魔多し。安全性が高いと考えられていたレンチウイルスベクターで、白血病1例とその前駆症状といわれる骨髄異形成1例が発生しました。米食品医薬品局(FDA)は、2021年2月22日、米bluebird bio社に鎌状赤血球床の遺伝子治療薬「LentiGlobin」のP3治験を中断する命令を下しました。また、欧州医薬品庁（EMA）は同ベクターを使用して条件付き承認を得ていた地中海貧血（βサラセミア）の遺伝子治療薬「ZYNTEGLO」の承認を更新することを停止すると発表しました。

まだ、因果関係は明確に証明された訳ではありませんが、安全だと思われていたレンチウイルスベクターにも安全性の懸念が浮かび上がってきたのです。もちろん、どんな医薬品にも副作用はあります。問題はその原因を追究し、それを管理できるかです。遺伝子治療が広く適用されるモダリティとして普及するための産みの苦しみが始まったのです。

皆さん、お元気ですか？

とうとう今年最後のコラムとなってしまいました。
今年は所属クラブとのもめごともあり、前半は低迷を味わいましたが、メッシ選手が現在、世界一のサッカー選手であることは揺るぎません。リーガ・エスパニョーラ第１５節、バルセロナはバジャドリ戦に３－０で快勝。６５分にメッシ選手が左足でゴールを決めました。これがバルセロナの公式戦での６４４得点目で、あのレジェンドであるペレ選手の単独クラブでの最多得点記録を１点上回ったのです。名実ともに世界最高の称号がもう一つ加わりました。来年こそチームとフィットして、再び大活躍することを期待しています。バルセロナの新会長の人事がその鍵を握っています。

最後のコラムでは、いよいよ核酸医薬の一種であるsiRNA医薬のブロック・バスターが欧米で誕生、核酸医薬の年、2020年を派手に締めくくろうと考えていましたが、なんと米国食品医薬品局(FDA)は製造販売承認を2020年12月18日に見送り、もやもやした気持ちのまま年越しを迎えることになってしまいました。それもこれも新型コロナウイルスのせいです。まったく、このパンデミックに翻弄された一年となってしまいました。しかし、米国でも間違いなく来年には販売認可される見込みです。今回はそのブロック・バスター「Leqvio」(inclisiran)を解剖いたします。希少疾患から急速に循環器疾患という巨大市場に参入しつつある核酸医薬の姿をご確認願います。しかもLeqvioは先行する抗体医薬を市場から駆逐する可能性があります。我が物顔で新薬市場を闊歩していた抗体医薬にも、強力なライバルが登場しつつあるのです。
新年は1月3日に「2021年、バイオの10大新潮流」と題した記事を特別企画として公開する予定です。その後、1月7日木曜日からコラムの定期配信を再開いたします。
皆様も感染に気を付け、良き年をお迎え願います。