新Mmの憂鬱、siRNA希少疾患薬がブロック・バスターに成長へ、モダリティの戦いの狼煙
皆さん、お元気ですか？
●宮田満のLINK-J 一押イベント 2024年７月４日(水) 12：00～13：00
Miyaman’s Venture Talk vol.9『宮田 満 氏と羽藤 晋 氏でiPS細胞による再生医療の本格実用化を縦横無尽に語る。』
iPS細胞による再生医療の最先端を走るセル―ジョンの羽藤社長と現実化しつつあるiPS細胞再生医療の現状と課題を議論します。皆さんからの質問にも時間内に全てお答えしたいと考えております。どうぞ下記よりご登録（無料）下さい。
https://www.link-j.org/event/post-8207.html
米Alnylam社がブロック・バスターとなる契機を掴みました。同社が当初、トランスサイレチン型家族性アミロイドポリニューロパチー（FAP）という希少神経疾患の治療薬として、アルナイラム・ジャパンが我が国でも「アムヴトラ」（ブトリシランナトリウム、Vutrisiran Sodium）として、2022年11月21日から販売しています。そのアムヴトラの適応拡大に成功するフェーズ３治験のデータを、2024年6月24日に発表したのです。米国のメディアは30億ドル以上のブロック・バスターに成長すると囃し立てています。まさに、希少病治療薬からブロック・バスターが羽化しつつあるのです。この成功は、今後、希少疾患を突破口とするブロック・バスター開発を加速するものです。今まで思っていた、何故、Alnylam社が変異型でなく、野生型も含むトランス・の蛋白質をノック・ダウンするsiRNA製剤を開発したのか？という疑問も氷解しました。