新Mmの憂鬱、遺伝子治療に第四の試練、AAVの安全性と製造キャパ
皆さん、お元気ですか？
女子テニス、アデレード国際（Adelaide International 2021）で、私の一押しの選手、Iga Swiatek選手が女子シングルスで優勝しました。昨年の全仏オープンに続き、2勝目を記録しました。彼女のテニスは未来のテニスを示すものです。親友の大阪なおみ選手とグランドスラムの決勝で相まみえることも近いと確信しています。是非、ご注目願います。
前回のメールでは安全だと信じられていたレンチウイルス・ベクターの神話が崩壊し、exo vivo（体外）遺伝子治療が試練に直面していることを報道しました。そして今回は2012年、欧州で世界初の遺伝子治療製剤「Glybera」の商品化成功によって、in vivo（体内）遺伝子治療用ベクターの本命として浮かび上がり、そのご実用化を着々と進めてきたアデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターが直面している問題を取り上げます。肝臓に対する傷害のリスクと製造キャパシティの限界。いずれも遺伝子治療の実現を阻む第四の試練です。