お元気ですか？

●研究グラント公募、締め切り10月29日12時。
皆さん、バイオやAIの倫理的な側面を研究する挑戦をお待ちいたします。応募件数が限られていますので、採択率も高いです。 挑戦的研究助成｜安全安心な科学技術の振興：セコム科学技術振興財団 https://secomzaidan.jp/challenge.html

●10月30日15時から無料オンライン・セミナー宮田 満のバイオ・アメイジング～
緊急対談 バイオのあの話題はこれからどうなる？！／ ムサシメソッド×自律ロボで最適酵素を高速選定！バイオ生産を革新！
AI創薬にもつながる技術革新です。ご注目願います。
https://www.jba.or.jp/event/post_286/

●宮満一推LINK-Jセミナー　11月21日14時から
第16回新モダリティセミナー「mRNAワクチンの開発の現状」
mRNAのCDMOを目指す富士フイルムが登場します。
https://www.link-j.org/event/article-48917.html

高投与量AAVベクターの全身投与による肝障害の副作用がクローズ・アップされ、遺伝子治療の商業化に悲観的な空気も流れておりますが、実は遺伝子治療は着々と商業化が進んでいます。国立医薬品食品研究所遺伝子医薬部が2025年10月20日に商業化した遺伝子治療の一覧を更新しました。この資料に基づき分析します。そこにはわが国と欧米に1～3年の遺伝子治療のドラッグ・ラグがあることが浮き彫りになりました。

お元気ですか？

●中之島クロスの謎が暴かれる！！10月3日13時から　申し込み締め切り9月24日
【無料ハイブリッド開催】大阪府主催、未来の医療EXPO（国際シンポジウム）
～世界をリードする大阪・関西のエコシステム～中之島クロス
パネルディスカッションに私も登場します。是非皆さんご支援願います。
https://events.nikkei.co.jp/75117/

●宮田満一押しLINK-Jセミナー 2025年10月2日　LIFE SCIENCE FORUM2025
NTTデータとLINK-Jの共催セミナー。15時から日本橋ライフサイエンスハブ。
今やDxやネットワーク技術が医療や創薬を乗り越えて、社会全体を変えつつある状況を把握できます。柏の葉スマートシティに代表される都市OSとの連携や、AIの進化とレギュラトリーへの応用を事例に、ライフサイエンスのみならず社会全体に価値をもたらす構想が示されます。ちょっと未来が見えるかも知れません。
https://www.link-j.org/event/article-48286.html

最近湿った話題の多かった遺伝子治療ですが、今週は２つ久々に明るい話題が登場しました。第一はハンチントン病の遺伝子治療フェーズ1/2治験で、世界初の好成績が発表されたことです。第二は米国食品医薬品局（FDA）が遺伝子治療を含む希少疾患開発のガイダンス案をまとめて３つ発表したことです。遺伝子疾患など希少疾患の遺伝子治療のインフラは急速の整いつつあります。遺伝子治療に対する関心と投資が戻ってくる兆しです。

皆さん、お元気ですか？

まだ、お申込み可能です。「宮田満のバイオアメージング」、3月10日午後3時～午後4時（無料リモートLIVE）開催。今回は東北大学の南澤究 特任教授をお招きして、微生物-植物系の最適化によるクールアース・プロジェクトを議論します。以下よりお申込み下さい。
https://www.jba.or.jp/event/post_76/

昨年から今年にかけて、遺伝子治療の実用化が急速に進んでいます。このブログでは、遺伝子治療実用化第三の波と表現しています。しかし、勿論、まだまだ第三の波でも遺伝子治療は未完成です。来週の第4期バイオインベストメントギルド（BIG、目利き人材プログラム）でも、そのアキレス腱と克服策を議論する予定です。今回は、アステラス製薬の動きからその胎動を皆さんにお示します。
第5期BIG（先着55社限定）の募集を開始しましたので、ご興味のある方は下記のリンクからお申込みを願います。
https://miyata-inst.jp/big/

皆さん、お元気ですか？
最近動画に嵌っています。新たに2022年4月8日午前12時から無料配信動画「Miyaman’s Venture Talk」を開始します。これでバイオインダストリー協会の支援で始めた「宮田満のバイオ・アメージング」と合わせ2チャンネルを発信することになります。
Miyaman’s Venture Talk（私のネーミングではありません。三井不動産のセンスです）はLINK-Jと連携して、バイオ・ベンチャー企業の創業者・社長などキーマンを1時間インタビューする番組です。第1回を飾っていただくのは伝説のアントレプレナー、そーせいグループの創始者、田村眞一CEO。めったにメディアには現れない田村CEOから成功の秘密を伺います。下記よりどうぞご登録願います。これからどんどん活きのよいベンチャーの経営者と我々の未来を巡ってバトルしますので、ご期待願います。締め切りは4月8日13時らしいですが、それでは動画が終了していますので、4月8日12時までにご登録願います。
https://www.link-j.org/event/post-4352.html

さて、本日開催する第三期バイオインベストメントギルドの講演の準備で遺伝子治療の実用化をまとめてびっくり。なんと日米欧で製6品のin vivo遺伝子治療、そして11製品のex vivo遺伝子治療が商品化していました。ロシアと中国、そして何故かフィリピンで承認されている遺伝子治療製品を合わせると22製品（in vivo 4製品、ex vivo1製品）が実用化されていました。本当に急速な遺伝子治療の商品化が始まったのです。こうした遺伝子治療商品化の加速を、2018年に予測したのは当時の米国食品医薬品局Scott Gottlieb長官でした。しかし、2022年まで本格的に遺伝子治療市場が離陸するという、Gottlieb氏の強気の予測は、残念ながら間違いなくある原因によって外れることが確実になったのです。

皆さん、お元気ですか？
このところAAVベクターによる遺伝子治療の治験失敗や中断が続いています。これも飛躍のための一屈であると思っています。辛い経験からより安全な遺伝子治療が生まれると確信しています。しかし、血友病遺伝子治療の挫折の原因が、コドン使用の最適化にあったことを知り唖然としています。良かれとデザインしたDNA配列が抗原性を高めた結果、導入した遺伝子の発現が不安定になってしまったのです。部分最適化が仇となりました。ヒトの治療にはシステム全体を俯瞰した全体最適化が重要である、遺伝子治療や再生医療など革新的なモダリティはなおさら、衆知を集める必要があることを痛感しています。