新Mmの憂鬱、「スピンラザ」無症状脊髄性筋萎縮症の適応拡大に見る、公的保険の予防的給付浸透
皆さん、お元気ですか？東京は台風のおかげで少しだけ酷暑が和らぎました。
私自身も恐る恐るですが、7月28日14時から16時、「食の多様化と行動変容～新しい食をいかにして消費者に受容してもらうか」無料LIVE配信を行います。ロシアのウクライナ侵攻で、あっと言う間に逼迫する世界の食糧が脆弱な基盤の上に存在することを痛感しています。培養肉、3Dプリンター食、コウロギ、、続々と現れる革新的な新食材をどう消費者に受け入れてもらう戦略があるのか？また、その必要性に迫ります。
https://www.jba.or.jp/jba/seminar/se_02/post_293.php
我が国の医療や医薬行政の根本問題に、症状第一主義というものがあります。新薬は患者の症状が改善してなんぼのものという考えです。ゴリゴリに固まった考えのために被害を受けてなかなか認可が下りない薬の屍は累々と存在しています。例えば、新型コロナ治療薬の「アビガン」（RNAポリメラーゼ阻害剤）や「S−217622」（メイン・プロテアーゼ阻害剤）です。両者はウイルスの増殖を抑制するために、血中のウイルス量を激減させますが、熱発や咽頭痛などの症状を抑止する効果は少なく、なかなか承認がおりません。塩野義製薬のS-217622は薬機法を改正してまで米国に倣って、緊急承認制度を新設したのに、肝心の審査委員会では（症状改善の）効果が未確定などの議論が続き、承認は早くても2022年7月20日にもずれ込んでいます。塩野義製薬は中国に製造申請をしたので、ひょっとしたら中国の後塵を拝するかも知れません。何故、疾患の原因となるウイルス量を減らす効果が明白なのに認可されないのか？症状第一主義（臨床第一主義）の弊害であると思います。確かに、ウイルス増殖とウイルス血症が症状を引き起こすタイミングは重要であり、感染後◎日と制限を付けるのは重要です。症状重視の治験でウイルス血症や身体内のウイルス量を減らすことが、症状の改善や後遺症の軽減などに貢献いることを証明することは容易ではないことは承知の上で、原因であるウイルス量削減に意味がないと判断することは、むしろ科学的根拠が薄いと考えています。
さてそうした旧弊の柵にがんじがらめの我が国の新薬審査にも曙光がさしてきました。暫く見落としておりましたが、骨髄性筋萎縮症（SMA）の核酸医薬「スピンラザ」（ヌシネルセン、バイオジェン・ジャパン）の無症状の乳児のSMA患者（SMA1遺伝子変異陽性）に対する適応拡大が、2022年3月28日に我が国で認められたのです。バイオテクノロジーの変化で、頑迷な我が国の症状第一主義にも綻びが生じてきたのです。これは今後の希少疾患やアルツハイマー病など発症まで長期間必要な神経変性疾患の新薬誕生を加速させる変化だと、私は歓迎しています。