新Mmの憂鬱、FDA、患者たった一人の超希少疾患をも救う核酸医薬開発支援へ
皆さん、お元気ですか？
錦織選手、まことに惜しい敗戦でした。全仏オープンテニスの前哨戦であるATP1000マドリード・オープンの男子シングルス２回戦で世界ランキング６位のアレクサンダー・ズブレフ選手にストレートで敗れました。しかし、試合を見る限り互角のストロークの打ち合いでした。勝敗を分けたのはファースト・サーブの威力と確率の差だったと思います。全仏オープンにも優勝は無理でしょうが、健闘は期待できると思います。応援いたしましょう。
まずは、本日、中外製薬と理研、東大医科研のグループが発表した論文を紹介します。自己免疫疾患の患者の血球のトランスクリプトームとその患者のGWAS（全染色体上の1塩基置換）のデータを組み合わせたカタログを作成しました。現在のところ世界最大のデータです。これによって、自己免疫疾患を生じる遺伝的は背景とフェノタイプ（自己免疫）のパスウェイを明確に記述することができると考えています。とにかく労作です。今後、ゲノム変異プロファイルに加えて、免疫のプロファイルを合わせて患者や個人の疾病感受性を判断する個の医療ver.2.0が始まることを示唆したと考えています。現在、取材を申し入れていますので、続報をご期待願います。個の医療の進化は止まりません。詳しくは下方のリンクをご参照願います。
しかし、なんと米国食品医薬品局（FDA）はこれを上回るガイダンスを出してきました。それをよく読むとたった一人とか二人の患者の希少疾患を対象としたアンチセンス核酸医薬の開発を本気で目指していたのです。とうとう私達は究極の個の医療の実現を目撃できる時代に突入したのかも知れません。