新Mmの憂鬱、世界初の血友病遺伝子治療製剤の市場撤退、技術の壁と患者のニーズの不在
お元気ですか？ 東京は久しぶりの雨です。
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「機械学習と電気生理学を組み合わせて解き明かした、脳が記憶を保つしくみ。 脳の情報処理メカニズムの不思議に迫る！」、海馬の電気的揺らぎから記憶をデコードできるか？最先端研究に迫ります。しかも、時間内に皆さんのご質問に回答します。奮って以下からご登録願います。
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「MEDISOセミナーシリーズ～医療系ベンチャーの壁を超える～ vol.22.海外編：医療系ベンチャー 海外展開の扉を開く」
わが国の市場だけでは、日本のイノベーションは誠にもったいない。海外に売り込むための基礎知識をこのセミナーを切掛けに学びましょう。
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米BioMarin Pharmaceuticals社が2026年2月23日、2025年度の業績報告で、同社の血友病A遺伝子治療製剤「ROCTAVIAN」（valoctocogene roxaparvovec）を市場から引き揚げ、販売を中止すると発表しました。AAVベクターを活用した遺伝子治療製剤はA型、B型を問わず血友病市場から姿を消しつつあります。現在、血友病Ｂ型の遺伝子治療製剤だけが商品化を継続しています。豪CSL Behring社の「HEMGENIX」(etranacogene dezaparvovec)と、武田薬品が中国で商品化したBBM-H901 (Dalnacogene Ponparvovec)に限定されてきました。かつて、私も夢見た遺伝子治療製剤の本格的な実用化市場となるべき血友病で何故、遺伝子治療は挫折したのか？その原因を解析します。