皆さん、お元気ですか？
4月8日にLIVE配信したMIYAMAN’S Ventrue Talk（LINK-Jと協業）第1回に500人ものご参加いただき大変ありがとうございました。アンケート結果で3割の方のご回答をいただき、あまり面白くなかったとのご回答は1人、残りは面白かった＋大変面白かったでした。この数字にはびっくりしました。第1回のLIVEに花を添えていただいたそーせいグループの田村眞一取締役会長が包み隠さず創業からジェットコースターのような経験を経て現在に至った経緯を語ったことが皆さんからのご好評の原因です。ありがとうございました。視聴者は大いにインスパイアされたました。録画した動画を配信する準備中です。公開が決まりましたら、改めてご連絡いたします。次回は3か月後、また我が国のバイオ・ベンチャーの誕生秘話を伺います。どうぞご期待願います。

バイオインダストリー協会(JBA)と協業して、独創的なバイオ研究者に迫るLIVE配信も昨年から開始、毎月1本以上を配信中です。LIVEは無料、アーカイブ配信はJBAの会員となる必要があります。直近のLIVEをいかにご紹介します。深海にこそ、化学・エネルギー産業を革新する遺伝子が潜んでいると、私は思っております。下記よりご登録願います。
2022年4月26日（火）　15:00～16:00
「深淵なる海底下生命圏を解明せよ！」

思春期以降に発症する統合失調症は、全世界で民族や地域の差なく、人口の１％が発症する重大な中枢神経疾患です。社会の高齢化に伴って発症するアルツハイマー病と肩をならべ、今後、人類がその治療法や予防法を開発しなければならない巨大な挑戦課題です。その創薬の基盤となる統合失調症の発症リスクを高める遺伝子22種と低リスクではありますが、発症に関連するゲノム上の287の変異領域（120種の遺伝子）が報告されました。今やアルツハイマー病と同様に今回の遺伝子変異群に基づき、生涯の統合失調症の発症リスク（ポリジェニック・リスク・スコア）を計算することも可能になったのです。やっと統合失調症にも、分子生物学を活用した創薬や患者の個別化治療が期待できるようになってきたと考えます。これから10年以内にきっと新薬を創製できる、あるいは創製しなくてはならないと考えています。中枢神経疾患はポスト癌治療薬の有力開発領域です。抗癌剤で世界をリードし、売り上げ世界一の企業となったスイスRocheグループのような企業が中枢神経疾患の領域で出現するのではないでしょうか？ベンチャー企業を交えて、ビッグ・ファーマの下剋上のチャンスなのです。

皆さん、お元気ですか？
まずは、近く公開されるLIVE配信（無料）のご案内です。

2022年4月18日（月）　14:00～16:00
「COVID-19対する5-アミノレブリン酸(5-ALA)を用いた特定臨床研究の結果」

2022年5月12日（木）　15:00～16:00
「コロナ禍を超えて躍進するmRNA医薬」

2022年4月26日（火）　15:00～16:00
「深淵なる海底下生命圏を解明せよ！」

まだお申込みを受け付けしておりますので、どうぞよろしく願います。

先月、「（アルツハイマー病新薬実用化の）第二章が始まった」とエーザイの内藤晴夫CEOが、同社が治験中の抗可溶性Aβ（アミロイドβ）抗体レカネマブに全精力を注ぎこむと宣言しました。米Biogen社と提携して、米国で条件付き承認とはいえ商品化に成功した抗不溶性Aβ抗体「Aduhelm」よりも、レカネマブに注力するという賭けに出たのです。2022年4月7日、米国の公的医療保険を統括するCMS（厚生省メディケア・メディケイド・サービスセンター）がAduhelmの保険償還に極めて厳しい条件を付けました。この結果、Aduhelmの売り上げにはキャップが掛かり、ブロック・バスターの夢は潰えたのです。内藤CEOの賭けは見事に成就した格好です。その中身を吟味します。

皆さん、お元気ですか？

抗CTLA-4抗体と抗PD-1抗体の実用化から始まった免疫チェックポイント阻害剤（ICI）の開発が更に加速してきました。2022年3月25日、米Bristol Myers Squibb（BMS）社は抗LAG-3抗体と「オプジーボ」（抗PD-1抗体）の併用療法の治験に成功したと発表しました。抗LAG-3抗体のＰ3治験データが公表されたのは、これが世界初です。まさに第３のICIの登場です。実際には抗PD-1抗体と併用して、悪性黒色腫に関して抗PD-1抗体の単剤を上回る治療効果を示したのです。

皆さん、お元気ですか？
記事タイトルを見て、2003年4月にヒト・ゲノムは完全解読されたのではないか？と思った読者の方、それは政治的な正解です。私も東京大学安田講堂で開催された記念式典でノーベル賞受賞者である故Sidney Brenner教授とパネルディスカッションをした記憶があります。しかし、本日、米国国立衛生研究所から「ヒト・ゲノム完全解読」という一報が飛び込んできました。約20年たって分子生物学者達が難解読・未解読領域の解読に成功したのです。これがApril Foolではないかと一度は疑いましたが、発表日は2022年3月31日でした。間違いなく、人類は自分自身のゲノムの解読に成功したのです。

皆さん、お元気ですか？

実は毎年春に行われるエーザイのインフォメーション・ミーティングを楽しみにしています。エーザイを率いる内藤晴夫CEOが執筆した発表資料の表紙を毎年飾るヘタウマの干支の絵とそのスローガン、そして1時間以上にわたる率直な事業開発方針の説明を好感しているためです。経営者として事業と社会、そして科学の動きを俯瞰して、巨大な事業構想を建てる努力に感心することが多いのです。研究開発の担当者がミクロの視点なら、経営者としてのマクロの視点を確立して、次のビジョンを言語化する労力には本当に敬意をもっております。2022年3月16日、内藤CEOが今年を現したスローガンは「虎となり狙いところを遂げるべし」。いよいよアルツハイマー病の次世代の治療薬で反転攻勢に出るぞという咆哮でした。いったい、内藤さんは何を企んでいるのか？

皆さん、お元気ですか？
昨日、我が国の研究者や製薬協、官僚などが集まり、カニクイザル払底問題で鳩首を集めて議論をしたという情報が入って参りました。実は新型コロナ・パンデミックの影響で、ワクチンの感染阻止実験などに不可欠なカニクイザルの供給が我が国では途絶えています。このままではカニクイザルなど霊長類での動物実験もままならず、我が国のワクチンや新薬の開発、そして中枢神経系などの基礎研究の大きな制約要因となっています。輸入先の確保と国産化のベスト・ミックスを実現するために、今、手を打たなくてはなりません。経産省が2021年度の補正予算でワクチン生産体制強化のためのバイオ医薬品製造拠点等整備事業（2273.8億円）を確保しましたが、製造設備以前に、治験開始のために安全性や有効性を確認する霊長類での非臨床試験を行う施設増設やカニクイザルの国産化支援を行わなければ、国産ワクチンの開発は夢のまた夢に終わりかねないのです。補正予算の支出対象として、カニクイザルの国産化も付け加えるべきではないでしょうか？

皆さん、お元気ですか？

再生医療や遺伝子治療で不可欠な真核細胞のゲノム編集でノーベル賞受賞者Jennifer Doudna教授の所属する米California大学Berkeley校が一敗地にまみれました。米国特許商標局がゲノム編集特許紛争（インターフェアレンス：106115号）に関して、2022年2月28日、最初に真核生物でゲノム編集に成功したの米Broad Institute（BI:米Harvard大学と米Massachusetts Institute of Technology：MITの共同施設）と審決し、UCBの特許：US10266850を無効と宣言したのです。米国ではBIの特許US8,697,359であるCRISPR-Cas9による真核生物のゲノム編集が成立、強力な権利を確保したのです。まだ、UCBが上訴する可能性はありますが、今回は完敗に近く、この審決をひっくり返すことは容易ではありません。日米のゲノム編集実用化にどんな影響を与えるのか？ゲノム編集特許の専門家であるセントクレスト国際特許事務所橋本一憲代表社員に伺いました。一言で言えば米国はある程度スッキリ、日本はこの審決にも関わらずモヤモヤした状況で、日本での商品化にはUCBとBIの特許の双璧がそそり立ったままの状況でした。

皆さん、お元気ですか？
昨夜、米国衛生研究所（NIH）が10万人のゲノム・カルテ・健康情報を公開したことを発表しました。これは新薬や新しい健康ビジネス（疾患予防サービスや次世代健康保険）などを開発するインフラとなるものです。活動量計の情報まで入っているのにはびっくりしました。しかも、遺伝的なリスク情報も参加者に返還することを前提としています。単なる基礎研究ではなく、将来、遺伝情報とライフスタイルに基づいて、科学的な疾患予防サービスがここから生まれることは間違いありません。皆さんと急ぎ共有いたします。

皆さん、お元気ですか？
ドイツBioNTech社と並び立つmRNAワクチンの雄、米Moderna社が2021年の決算を発表しました。それによると、売り上げは185億ドル（2兆1275億円。１＄＝115円）、総収益は122億ドル（1兆4030億円）に上ることが明らかになりました。収益率はなんと75%を超えています。まあ、新型コロナワクチン「Spikevax」単品販売ですから、かつての牛丼の吉野家のような高収益はやむを得ません。しかも、同社は今年秋冬にSpikevaxの売り上げは最高に達し、その後も季節性の新型コロナ流行に転じても、ある程度の売り上げ減少を見込むものの、2兆円弱の売り上げを見込んでいるような勢いです。つまり、Moderna社はパンデミックのあだ花ではなく、今やビッグ・ファーマの一角に食い込む製薬企業に変貌したのです。キャッシュの創出力は空前絶後の状況です。同社は資金使途に困り？、自社株買いを2021年8月に10億ドル、そして最近新たに30億ドル行うことを発表しています。2022年には40億ドルの研究開発費を投入する計画です。このキャッシュの力をもってModerna社はどんな技術突破を図るのか？図体と資本力はビッグ・ファーマ並みですが、官僚的ではなく、野心満々の巨大ベンチャー企業、Moderna社の行方を見通して見ます。

皆さん、お元気ですか？
最近動画に嵌っています。新たに2022年4月8日午前12時から無料配信動画「Miyaman’s Venture Talk」を開始します。これでバイオインダストリー協会の支援で始めた「宮田満のバイオ・アメージング」と合わせ2チャンネルを発信することになります。
Miyaman’s Venture Talk（私のネーミングではありません。三井不動産のセンスです）はLINK-Jと連携して、バイオ・ベンチャー企業の創業者・社長などキーマンを1時間インタビューする番組です。第1回を飾っていただくのは伝説のアントレプレナー、そーせいグループの創始者、田村眞一CEO。めったにメディアには現れない田村CEOから成功の秘密を伺います。下記よりどうぞご登録願います。これからどんどん活きのよいベンチャーの経営者と我々の未来を巡ってバトルしますので、ご期待願います。締め切りは4月8日13時らしいですが、それでは動画が終了していますので、4月8日12時までにご登録願います。
https://www.link-j.org/event/post-4352.html

さて、本日開催する第三期バイオインベストメントギルドの講演の準備で遺伝子治療の実用化をまとめてびっくり。なんと日米欧で製6品のin vivo遺伝子治療、そして11製品のex vivo遺伝子治療が商品化していました。ロシアと中国、そして何故かフィリピンで承認されている遺伝子治療製品を合わせると22製品（in vivo 4製品、ex vivo1製品）が実用化されていました。本当に急速な遺伝子治療の商品化が始まったのです。こうした遺伝子治療商品化の加速を、2018年に予測したのは当時の米国食品医薬品局Scott Gottlieb長官でした。しかし、2022年まで本格的に遺伝子治療市場が離陸するという、Gottlieb氏の強気の予測は、残念ながら間違いなくある原因によって外れることが確実になったのです。