皆さん、お元気ですか？
ドイツBioNTech社と並び立つmRNAワクチンの雄、米Moderna社が2021年の決算を発表しました。それによると、売り上げは185億ドル（2兆1275億円。１＄＝115円）、総収益は122億ドル（1兆4030億円）に上ることが明らかになりました。収益率はなんと75%を超えています。まあ、新型コロナワクチン「Spikevax」単品販売ですから、かつての牛丼の吉野家のような高収益はやむを得ません。しかも、同社は今年秋冬にSpikevaxの売り上げは最高に達し、その後も季節性の新型コロナ流行に転じても、ある程度の売り上げ減少を見込むものの、2兆円弱の売り上げを見込んでいるような勢いです。つまり、Moderna社はパンデミックのあだ花ではなく、今やビッグ・ファーマの一角に食い込む製薬企業に変貌したのです。キャッシュの創出力は空前絶後の状況です。同社は資金使途に困り？、自社株買いを2021年8月に10億ドル、そして最近新たに30億ドル行うことを発表しています。2022年には40億ドルの研究開発費を投入する計画です。このキャッシュの力をもってModerna社はどんな技術突破を図るのか？図体と資本力はビッグ・ファーマ並みですが、官僚的ではなく、野心満々の巨大ベンチャー企業、Moderna社の行方を見通して見ます。

皆さん、お元気ですか？
最近動画に嵌っています。新たに2022年4月8日午前12時から無料配信動画「Miyaman’s Venture Talk」を開始します。これでバイオインダストリー協会の支援で始めた「宮田満のバイオ・アメージング」と合わせ2チャンネルを発信することになります。
Miyaman’s Venture Talk（私のネーミングではありません。三井不動産のセンスです）はLINK-Jと連携して、バイオ・ベンチャー企業の創業者・社長などキーマンを1時間インタビューする番組です。第1回を飾っていただくのは伝説のアントレプレナー、そーせいグループの創始者、田村眞一CEO。めったにメディアには現れない田村CEOから成功の秘密を伺います。下記よりどうぞご登録願います。これからどんどん活きのよいベンチャーの経営者と我々の未来を巡ってバトルしますので、ご期待願います。締め切りは4月8日13時らしいですが、それでは動画が終了していますので、4月8日12時までにご登録願います。
https://www.link-j.org/event/post-4352.html

さて、本日開催する第三期バイオインベストメントギルドの講演の準備で遺伝子治療の実用化をまとめてびっくり。なんと日米欧で製6品のin vivo遺伝子治療、そして11製品のex vivo遺伝子治療が商品化していました。ロシアと中国、そして何故かフィリピンで承認されている遺伝子治療製品を合わせると22製品（in vivo 4製品、ex vivo1製品）が実用化されていました。本当に急速な遺伝子治療の商品化が始まったのです。こうした遺伝子治療商品化の加速を、2018年に予測したのは当時の米国食品医薬品局Scott Gottlieb長官でした。しかし、2022年まで本格的に遺伝子治療市場が離陸するという、Gottlieb氏の強気の予測は、残念ながら間違いなくある原因によって外れることが確実になったのです。

皆さん、お元気ですか？
まずは宣伝です。是非、ご参加検討願います。先着55社限定です。
現在、50社50人以上のアントレプレナーや企業内アントレプレナー、投資関係者を集めて、毎月第二金曜日の夜に勉強会を、もう20年以上続けて開催しています。バイオインベストメントギルド（BIG）と大げさな名前を付けておりますが、ここに参加した500人以上の人財がいつか、我が国のバイオベンチャーをけん引する主役に躍り出ると期待しております。今年も7月から募集を開始いたします。次期こそリアルでお会いし、バイオの聖地鶴岡でバイオの実習を実現したいと願っています。会場の都合もあり先着順で55社で募集をしております。下記よりパンフレットをご参照の上、お早目にお申込み願います。参加費は7月以降に請求しますが、請求のタイミングなどは相談下さい。
正規料金（大手企業）
https://miyata-inst.jp/pdf/BIG-4.pdf
投資家割引（引き受け証券会社、VC、会計事務所、その他投資家）
https://miyata-inst.jp/big4-vc/
ベンチャー特別割引き（未上場ベンチャー企業、個人、自治体）
https://miyata-inst.jp/big4-vb/

ポスト抗がん剤の焦点は間違いなく中枢神経疾患です。癌克服が見えてきた今、社会の情報化や高齢化によって、中枢神経疾患の発症は否が応でも増加せざるを得ないのです。実際、大手製薬企業に投資を勧誘した時に、もう抗がん剤のパイプラインは充実しているから、中枢神経系の新薬開発や治療用デバイスの投資がしたいと皆が口を揃えました。現在、中枢神経疾患の情報収集を急いでおります。最近Twitterが始めたコミュニティというサービスに脳科学＆ニューロテックがあり、早速登録したところです。そこで米国の調査会社がまとめたニューロテックの投資動向のレポートを発見、面白かったので皆さんにご報告します。しかし、問題はニューロテックという流行り言葉の定義です。Elon Musk氏が投資したことで注目を浴びた米Neuralink社が目指す脳とコンピューターのインターフェース開発にテック系の若者が殺到している分野ですが、ニューロテックというのはこんな狭小な分野に留まるものではありません。今回はこの調査レポートを紹介しながら、ニューロテックの定義を議論、皆さんと近い将来、私達の問題となる中枢神経系疾患の克服やコンピューターやクラウドとのコミュニケーションのインフラとなる技術の将来を共有したいと願っています。

皆さん、お元気ですか？
ロシア軍がウクライナ最大の原発に砲撃し火災を起こすなど、この地球の一角は地獄絵となっています。人間の尊厳と自由を守るためにも、ウクライナを支援、何とか独立を維持しなくてはなりません。しかし、今回の侵攻で国連が全く機能しないことも明らかになり、国連頼りの我が国の平和外交もまた頼りになりそうにないことも国民は知ってしまったのではないでしょうか？ウクライナの国民が核大国に立ち向っている姿は、唯一の被爆国でなおかつ周りをロシア、中国、北朝鮮、そして米国という核大国に囲まれている我が国の自由と独立維持にも重要な示唆を与えます。我が国政府と国会は今こそ迅速にこの国際情勢の変化に対応すべきなのですが、、、いつも検討中という答弁に終始する政府にお任せできるでしょうか？勿論、中国やロシアに忖度する野党にもお任せできない。健全な野党と自民党の一部の政党再編が必要となるかも知れません。一方で強い外交を背景とした軍のシビリアン・コントロールという今まで我が国の政府がさぼって来た仕組みの強化も急がなくてはなりません。もたもたしている時間など、どこにもありません。

さて、今回は2021年の日米上場バイオベンチャーの時価総額ランキングを議論したいと思います。今は米国のベンチャー市場NASDAQも我が国のマザーズも値を下げていますが、今回のコラムは1年後に市場が再び活性化する時の参考にしていただきたいと思います。　冬来たりなば春遠からじ

皆さん、お元気ですか？
ロシア軍のウクライナへの侵攻はまったく目を離せない状況になっています。毎晩遅くまでBBCやCNNに噛り付いています。日本のオールド・メディアのカバーは余りにも希薄です。これは世界の構造変えてしまうかも知れない事態で、当然、バイオ・イノベーションやベンチャーの上場や成長にも深い影響を与えます。既に我が国でもサイバー攻撃により工場の操業停止などが起こっていますが、これはもう本当に他人事ではありません。ウクライナの邦人保護に加え、ロシア軍の戦術核の使用による世界の終りが始まらぬよう、我が国も外交努力を払うべきです。どうやらポーランドに日本政府のチャーター機が待機しているという情報がTwitterでもたらされており、これが真実であることを祈るだけです。

さて、こうした悲惨な状況でもイノベーションは止まりません。デザイン細胞のパイオニアであるCAR-T細胞の治療対象がＢ細胞性白血病から多発性骨髄腫に拡大しつつある息吹を2022年2月4日のメールでお伝えしたばかりですが、2022年2月28日に米国Janssen Pharmaceuticals社が米国食品医薬品局（FDA）から同じく多発性骨髄腫に対するCAR-T細胞の認可を獲得しました。詳細に調べてみると、これは抗原を変えたただのCAR-T細胞ではなく、一ひねりしたCAR-T細胞、次世代のデザイン細胞でした。今後、急速に複数の遺伝子を操作・ゲノム編集したデザイン細胞の時代を告げる狼煙だったのです。流れは本当に早い。この流れに乗らないと、2014年に薬機法を施行、欧米に先駆けて再生医療実用化に先手を取った我が国の優位性が失われる土壇場に我々は直面することになります。

皆さん、お元気ですか？

21世紀になってもこんなことがあるのか？

一昨日、ロシアがウクライナに南北そして西から武力侵攻を始めました。現在もウクライナは存亡の危機に曝されています。BBCやCNNを見続けていますが、親ソ政権の樹立までこの戦いは続くかも知れません。我が国を含めた西欧日の非武力的制裁が奏功してロシア国内から戦争終結の声が現政権に撤退を促すまでとの時間の勝負です。ロシア経済の破壊も同時に見えない形で進行しています。いずれにせよ犠牲を両国の国民に迫ることになります。米国のバイデン大統領の指導力にも陰りが生じます。11月の米国の中間選挙は大きな波乱を呼びそうです。2022年は政治、そして経済でも世界が大きく揺さぶられる年となりました。ベンチャー・キャピタリストとしては、未来のリスクが増大、ハイテク関連企業の現在価値が低下し、手堅いバリュー株に資金が移動することが痛い。暫くは、バイオ・ベンチャーは堪え難きを、耐えることが強いられます。

皆さん、お元気ですか？
オミクロン株の流行になってこの傾向は顕著になってきました。
高齢者と青年・中年の新型コロナ感染に対する行動変容が分断されつつあります。「症状が軽いから、罹っても問題ない。むしろワクチン替わりになる」といった楽観論で若者や中年は羽を伸ばし始めました。一方「オミクロンは急速に重症化する。現実に第六波では死亡数も重傷者数も過去最大になった」と懸念を募らせ、家に引きこもるのが老齢者や疾患を持つ高リスク者です。分断が有効な感染対策を政府が打ち出すことを難しくしています。どんな手段を発表しても楽観・悲観に二つに分断された国民から批判を受けるためです。新型コロナ・パンデミックの当初から、重症化リスクを判定できるマーカーを見つけることが喫緊の課題でした。高リスク者を判別して感染防御を集中し、その他の低リスク者にはより規制を緩和して、経済の復興を図ることも可能になるのです。今朝、米国国立衛生研究所（NIH）が重症化の原因となる有力分子を患者血中から発見したとメールしてきました。この自己抗体は有力な重症化リスクを示すバイオマーカーとなる可能性があります。感染抑止政策のコペルニクス転換が始まるかも知れません。

皆さん、お元気ですか？
我が国政府は癌と希少疾患の患者、10万人を対象とした全ゲノム解析プログラムを粛々と進めています。しかし、読者の皆さんには今時、10万人を解読しても国際的には自慢にならないと思っている方も多いのではないでしょうか？現在、今年6月に自民党の骨太の方針に盛り込むべく、全ゲノム解析等実行計画ロードマップ2022の策定が先月から着手されたところです。「今なら100万人ゲノムじゃないの？」という疑問もでてきます。確かにプロジェクトのスケール感とスピードには課題が山積みです。しかし、一見古色蒼然たるゲノムプロジェクトにも、よく見ると２つの大きな進歩の種が存在していました。本日は我が国の国家10万人ゲノム解析プロジェクトで見つけた宝物（余禄）を二つご紹介いたしましょう。

皆さん、お元気ですか？
このところAAVベクターによる遺伝子治療の治験失敗や中断が続いています。これも飛躍のための一屈であると思っています。辛い経験からより安全な遺伝子治療が生まれると確信しています。しかし、血友病遺伝子治療の挫折の原因が、コドン使用の最適化にあったことを知り唖然としています。良かれとデザインしたDNA配列が抗原性を高めた結果、導入した遺伝子の発現が不安定になってしまったのです。部分最適化が仇となりました。ヒトの治療にはシステム全体を俯瞰した全体最適化が重要である、遺伝子治療や再生医療など革新的なモダリティはなおさら、衆知を集める必要があることを痛感しています。

皆さん、お元気ですか？
2022年1月20日、新年早々、ブリストル・マイヤーズ・スクイブが我が国の厚生労働省からCAR-T細胞「アベクマ」（idecabtagene vicleucel）の製造販売認可を獲得しました。年内に四番目のCAR-T細胞が我が国の病院で処方されることになります。CAR-T細胞はリアル・ワールド・データでもＢ細胞性白血病の奏効率を増加、OS（全生存期間）延長、そして投与早期にCR（完全寛解）に達した患者に長期効果、つまり完治を期待できる可能性があることも示されるようになってきました。手術、放射線療法、抗がん剤・分子標的薬、免疫チェックポイント阻害剤、そして第五の癌の治療手技としてCAR-T細胞やTCR-T細胞など癌免疫細胞治療が着実に定着しつつあります。しかし、今まではCD19抗原を細胞表面に持つＢ細胞性白血病のみに薬効が限定されておりました。こうした第一世代のCAR-T細胞の限界を打破したのがアベクマです。アベクマが結合するのはＢ細胞成熟抗原（BCMA）であり、初めてCAR-T細胞として多発性骨髄腫を治療することができる製剤となりました。しかし、こうした標的抗原の拡大は次世代のCAR-T細胞療法の出現の第一歩に過ぎません。昨年の後半から今年に入り急速に開発が進みつつある次世代CAR-T細胞開発の最先端をお伝えいたします。